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Time-controlled and muscle-specific CRISPR/Cas9-mediated deletion of CTG-repeat expansion in the DMPK gene

2022 - MOLECULAR THERAPY NUCLEIC ACIDS

Cardinali, B.; Provenzano, C.; Izzo, M.; Voellenkle, C.; Battistini, J.; Strimpakos, G.; Golini, E.; Mandillo, S.; Scavizzi, F.; Raspa, M.; Perfetti, A.; Baci, D.; Lazarevic, D.; Garcia-Manteiga, J. M.; Gourdon, G.; Martelli, F.; Falcone, G.