Questo studio si propone di costruire un nuovo punteggio composito per la valutazione dell'efficacia delle terapie contro la cefalea sulla base della Conjoint Analysis (CA), una sofisticata metodologia statistica multivariata. La CA si sta rivelando particolarmente utile per la comprensione e la quantificazione delle preferenze dei pazienti e dei clinici ma le sue proprietà si prestano bene anche in ambito "psicometrico" per la definizione di un "composite score" che sia valido e attendibile per le cefalee.
Diversamente dai metodi di regressione che sono "composizionali" la Conjoint Analysis è un metodo "decomposizionale". Dopo che il board di neurologi esperti di cefalea avrà definito tutti gli attributi e tutti i livelli per ogni attributo, si procederà con la generazione del disegno DCE che consenta di ottenere un set di stimoli da proporre agli intervistati. Le caratteristiche principali di questi optimal design sono l'ortogonalità (tutti i livelli degli attributi variano indipendentemente l'uno dall'altro), il bilanciamento (ogni livello di un attributo compare lo stesso numero di volte nei confronti proposti agli intervistati) e l'efficienza (la matrice a varianza minima).
Il progetto consiste nel fornire un supporto metodologico-statistico per ottenere uno score composito e, in caso di successo, lo score ottenuto in base al coinvolgimento sia dei pazienti cefalalgici che dei clinici esperti potrebbe diventare un endpoint standard per futuri studi osservazionali e sperimentali.
La principale innovatività di questa proposta è quella di utilizzare una metodica largamente impiegata per misurare le preferenze dei pazienti e dei clinici rispetto alle caratteristiche di un trattamento (molti dei 378 studi DCE in oncologia hanno consentito di calcolare quanti effetti collaterali i pazienti sono disposti ad accettare per un dato aumento della sopravvivenza, si veda ad esempio Analysis of Patient Preferences in Lung Cancer - Estimating Acceptable Tradeoffs Between Treatment Benefit and Side Effects. Janssen EM, Dy SM, Meara AS, Kneuertz PJ, Presley CJ, Bridges JFP. Patient Prefer Adherence. 2020 Jun 3;14:927-937. doi: 10.2147/PPA.S235430) per ottenere i pesi relativi delle possibili caratteristiche nel calcolo di un nuovo score composito per la cefalea.
La comunità scientifica e clinica dei neurologi che si occupano di cefalea è molto sensibile all'argomento di un indice complessivo ed affidabile che possa essere utilizzato come endpoint di efficacia delle nuove e promettenti terapie a base di anticorpi monoclonali che si stanno affermando in questa ara terapeutica.
Il contributo di questo progetto è proprio quello di fornire un supporto metodologico-statistico per ottenere uno score composito e, in caso di successo, lo score ottenuto in base al coinvolgimento sia dei pazienti cefalalgici che dei clinici esperti potrebbe diventare un endpoint standard per futuri studi osservazionali e sperimentali.