Il glioblastoma è il più comune e più maligno (IV grado WHO) tra i tumori primitivi di origine gliale negli adulti. Nel 70% dei casi viene diagnosticato in un'età compresa tra 45 e 70 anni; si localizza prevalentemente negli emisferi cerebrali, ma può presentarsi in tutto il sistema nervoso centrale. Si caratterizza per un andamento rapidamente progressivo, mostrando una sopravvivenza globale di circa 15 mesi dalla diagnosi.
Il trattamento standard prevede l'intervento chirurgico al fine di ottenere un'accurata diagnosi istologica, rimuovere per la maggior estensione possibile la massa tumorale, evitando compromissione delle funzioni neurologiche. Essendo una neoplasia infiltrante, la chirurgia non consente di ottenere risultati efficaci in termini di radicalità, motivo per cui è necessario proseguire l'iter terapeutico con trattamento radiante e chemioterapico a base di temozolomide concomitante, e a seguire cicli di chemioterapia adiuvante.
In caso di recidiva non ci sono strategie terapeutiche ben definite, e la scelta è in genere un reintervento chirurgico seguito da eventuale trattamento adiuvante con radioterapia associata a temozolomide o in alternativa chemioterapia di II linea con lomustina (un agente alchilante sintetico).
Lo studio REGOMA (Gennaio 2019) ha mostrato un incoraggiante beneficio sulla sopravvivenza globale nei pazienti con recidiva di glioblastoma, già trattati con radioterapia e chemioterapia a base di temozolomide. Il Regorafenib potrebbe dunque candidarsi come nuovo potenziale trattamento in questa categoria di pazienti e merita di essere investigato in uno studio di fase 3.
L' obiettivo di questo studio è di analizzare l'effetto del Regorafenib associato a trattamento radiante, nelle recidive di glioblastoma già trattate secondo gli standard terapeutici, in modo da poter contribuire
nell' individuare le indicazioni terapeutiche ed analizzare i profili di efficacia e tollerabilità di questo farmaco in questa categoria di pazienti