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Attualmente uno degli obbiettivi primari nella ricerca medica è lo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento delle malattie neurodegenerative. Sebbene molte molecole abbiano delle ottime potenzialità terapeutiche, molto spesso l'azione del farmaco è impedita dall'impossibilità di attraversare la barriera ematoencefalica (BEE) e raggiungere le zone del cervello da trattare ad una concentrazione efficace. Tra i sistemi di veicolazioni più promettenti rientrano i liposomi, sono sistemi facilmente modulabili e possono essere funzionalizzati per permettere l'attraversamento della BEE. In questo panorama si inserisce il progetto di ricerca che propone di sviluppare nuove formulazioni liposomiche di tipo cationico funzionalizzate con tensioattivi di origine sintetica in grado di: i) incapsulare con elevata efficienza farmaci di interesse per il trattamento di malattie del SNC, ii) attraversare la BEE, iii) raggiungere con il loro carico il sistema nervoso centrale. Uno tra i principi attivi scelti sarà un oligonucleotide antisenso, il Nusinersen, approvato per il trattamento dell'atrofia muscolo spinale (SMA) una malattia genetica che colpisce le cellule nervose del midollo spinale, i motoneuroni (MN). Attualmente la somministrazione avviene per via intratecale in quanto il farmaco non è in grado di oltrepassare la BEE, quindi estremamente invasiva per il paziente (che nella maggior parte dei casi è un bambino). Pertanto, lo sviluppo di un miglior sistema di veicolazione del farmaco rappresenta un obiettivo primario per l'approccio terapeutico alla SMA. Il fine ultimo del progetto è quello di riuscire sviluppare sistemi di trasporto di farmaci applicabili a diverse patologie neurodegenerative, grazie all'ideazione di strutture a base liposomica in grado di incapsulare principi attivi terapeutici o materiale genetico (DNA, RNA, oligonucleotidi ecc.) e di permettere il trasporto di questi principi attivi al sito di interesse.