Introduzione
La Malattia Renale Policistica Autosomica Dominante (ADPKD) è una malattia ereditaria, caratterizzata dalla formazione di cisti renali bilaterali, sostituzione fibrotica del parenchima, ipertensione con progressione verso ESRD e da un coinvolgimento extrarenale.
Nel 2017 l'AIFA ha autorizzato l'utilizzo di Tolvaptan, antagonista della vasopressina, per il trattamento dell'ADPKD, basandosi sugli studi TEMPO 3:4, TEMPO 4:4 e REPRISE.
Nel 2018 l'AIFA ha autorizzato l'utilizzo di Octreotide-LAR, analogo della somatostatina, per il trattamento dell'ADPKD in fase avanzata, sulla base degli studi ALADIN, DIPAK-1, ALADIN2.
Obiettivo dello studio
Valutare l'effetto di Tolvaptan ed Octreotide-LAR nel trattamento di pazienti con ADPKD e CKD classe 2-4 KDOQI sul volume fibrotico renale, attraverso metodi di imaging (RMN, ultrasonografia e CEUS) e dosaggio miRNA, sui principali fattori di rischio cardiovascolare e sulla funzione psico-cognitiva, rispetto ad un gruppo di controllo.
Materiali e metodi
Studio longitudinale, prospettico, controllato e interventistico. I pazienti sono stati sottoposti a T0, a cadenza mensile e a T1 (12 mesi) a valutazione clinica, misurazione della pressione arteriosa, valutazione laboratoristica: indici di funzione renale (creatininemia, azotemia, uricemia, eGFR, osmolaritá urinaria), indici di funzione epatica (AST, ALT, ¿GT, CPK, bilirubina diretta e totale), markers di rischio cardiovascolare (profilo lipidico, omocisteinemia, iPTH, 25-OH-vit. D), elettroliti sierici, glicemia, valutazione strumentale: RMI 3T renale, CEUS renale, pSWE (elastografia) renale, Resistive Renal Index, Carotid Intima Media Thickness e Flow-Mediated Dilatation, Hearth Rate Variability, Epicardial Adipose Tissue Thickness, Left Ventricular Mass Index e valutazione psicocognitiva: Mini-Mental State Examination,Short Form 36 Health Survey, Hamilton D, Beck Depression Inventory II.
