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Gli effetti a lungo termine (alterazioni del metabolismo osseo, ritardo della crescita e dello sviluppo puberale, alterazioni endocrine) e la compliance al trattamento sono problematiche irrisolte nei bambini e adolescenti con leucemia mieloide cronica (LMC) trattati con imatinib o altri inibitori delle tirosin-chinasi (TKI). Allo scopo di ridurre gli effetti collaterali e aumentare l’aderenza al trattamento, in 15/58 pazienti (età<18 anni alla diagnosi) con LMC in trattamento con l’imatinib continuativo, è stata iniziato una schedula ad intermittenza (3 settimane si/una settimana no). (I) 5 pazienti erano in persistente MR4.5-MR5: tre di essi hanno interrotto con successo il trattamento, mentre 2 continuano a ricevere imatinib ad intermittenza. (II) 4 pazienti erano in MR4 ma presentavano effetti collaterali a lungo termine: due di essi hanno ottenuto una risposta molecolare più profonda (MR4.5-MR5) con la terapia ad intermittenza. (III) 6 pazienti erano in MR3 ma erano scarsamente aderenti al trattamento: due di essi hanno ottenuto una risposta più profonda (MR4-MR4.5); purtroppo, 5/6 pazienti hanno perduto la risposta molecolare durante il trattamento ad intermittenza. In tutti i pazienti è stato riscontrato un miglioramento degli effetti collaterali a lungo termine. La nostra esperienza suggerisce che l’imatinib ad intermittenza (3 settimane al mese) è efficace nel ridurre gli effetti collaterali a lungo termine e può rappresentare una valida strategia prima della sospensione del trattamento nei bambini con LMC in risposta molecolare profonda. Basandoci su questi dati, all’interno dell’IBFM CML working group viene proposto uno studio cooperativo prospettico con TKI ad intermittenza nei bambini in risposta molecolare profonda.